Niña de siete años vence a la leucemia gracias a la terapia celular

El tratamiento consiste en reprogramar sus células inmunitarias para que luchen contra el mal que padecía.

A sus 7 años, Emily Whitehead es una pionera: es la primera niña que venció la leucemia a través de un innovador tratamiento en el que sus propias células inmunitarias fueron reprogramadas para luchar contra el cáncer.

Luego de haber sido curada en Filadelfia (este de Estados Unidos) hace ahora 11 meses, el cáncer de Emily está en remisión. Su madre cuenta que la pequeña está feliz de poder jugar con su perro, de leer y escribir, un año después de su tratamiento, su última esperanza según le dijeron los médicos luego de recaídas precedentes en su enfermedad.

Emily sufre un tipo de cáncer conocido como leucemia linfoide aguda (LLA). La LLA es la forma más común de leucemia en niños y, a menudo, tiene cura. Sin embargo, en su caso se trataba de un tipo de alto riesgo que es resistente a los tratamientos convencionales.

Investigadores estadounidenses anunciaron en los últimos días los éxitos prometedores de este nuevo tipo de terapia celular, que permitió a varios enfermos, entre ellos Emily, obtener la remisión al “reprogramar” los linfocitos de su cuerpo (los encargados de coordinar la respuesta inmune celular en el organismo) para que ataquen a las células cancerígenas.

La técnica consiste en eliminar de la sangre de los enfermos los linfocitos T, las principales células del sistema inmunitario, para modificarlos genéticamente con la ayuda de un virus y dotarlos de un receptor molecular que les permite atacar a las células cancerígenas.

“Emily permanece sana y no tiene cáncer, 11 meses después de haber recibido linfocitos T genéticamente modificados que permitieron concentrarse en un objetivo concreto presente en este tipo de leucemia”, afirmó en un comunicado la Universidad de Pensilvania, que desarrolló en primer lugar esta técnica para curar a adultos que sufrían otro tipo de leucemia.

La Universidad de Pensilvania, pionera en la materia, se beneficia del apoyo del gigante farmacéutico Novartis, que invirtió 20 millones de dólares para crear allí un centro de investigación.

El caso de Emily Whitehead muestra “cómo estas células tienen un potente efecto anticancerígeno en los niños”, afirmó por su parte en la revista New England Journal of Medicine el coautor de la investigación, Stephan Grupp, del Hospital para niños de Filadelfia, donde la pequeña fue tratada.

Tratamiento individualizado

Sin embargo esta técnica fracasó en el caso de otra niña enferma, que no sobrevivió, apuntando a la necesidad de más estudios para mejorar la terapia que está siendo ensayada.

Un grupo de cinco adultos de edades de 23 a 66 años, que sufren también de LLA. fueron sometidos a este tratamiento y en tres de ellos el cáncer está en remisión.

“Aunque el nuevo tratamiento sea prometedor contra el cáncer debe de ser ajustado todavía para obtener una eficacia óptima y durable y minimizar también los efectos secundarios”, señalan los autores de la investigación, realizada en Nueva York.

El concepto de terapia celular existe en realidad hace largo tiempo y ha sido probado desde hace una veintena de años en humanos en diferentes ensayos clínicos, aunque sin mucho éxito hasta ahora.

El camino terapéutico es hasta el momento balbuceante. Cada paciente tiene necesidad de un tratamiento individualizado y deberá enseguida tomar medicamentos para potenciar sus defensas inmunitarias, quizá durante el resto de sus vidas.

Pero si se confirma su eficacia, el tratamiento podría generalizarse de aquí a algunos años, espera Michael Kalos, de la Universidad de Pensilvania, que trabaja en el proyecto.

“En nuestro caso los datos que hemos recogido parecen tan prometedores que esperamos pasar a la segunda fase del estudio. Si éste va bien podremos ver a las autoridades regulatorias y decirles ‘aquí hay algo que nos gustaría que fuera autorizado para el mercado”, concluye Kalos.

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